记者从苏州工业园区科技创新委员会了解到，在近期召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，苏州大学附属第四医院神经外科主任黄煜伦教授代表研究团队，向全球公布了辖区企业苏州神曦兴盛生物医药有限公司首创的AAV-NeuroD1基因疗法NXL-004治疗复发性恶性脑胶质瘤的临床研究成果，引起广泛关注和讨论。

在近期召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，园区企业苏州神曦兴盛生物医药有限公司首创的AAV-NeuroD1基因疗法NXL-004治疗复发性恶性脑胶质瘤的临床研究成果。图片由园区科创委提供

在生物医药的创新谱系中，神经再生处于“从0到1”的颠覆式突破领域。脑部神经损伤、神经元不可逆凋亡是众多脑病难以根治的核心难题。长期以来，外源性干细胞移植曾经被寄予厚望，却长期受限于细胞存活低、整合难、免疫排斥等瓶颈。由此，“大脑原位神经再生技术”的颠覆性新思路应运而生。在这一技术路线下，相关治疗不用移植外来细胞，可就地把大脑里富余的胶质细胞变成能正常工作的新神经元，修补坏死的脑组织、重建脑神经环路。通俗来讲，如果把脑梗后脑区坏死比作农田绝收，传统吃药相当于浇水保剩下的庄稼；原位再生技术就好比就地把田里杂草（胶质细胞）改造成粮食（神经元），重新填满耕地。

神曦生物于2021年在苏州工业园区成立，创始人为暨南大学大脑修复中心主任陈功。公司专注于治疗神经损伤和神经退行性疾病的新型神经再生疗法研发，核心技术基于陈功团队的科研成果实现神经环路的原位修复，适用于脑中风、阿尔茨海默病、胶质瘤、帕金森病等重大脑疾病的治疗。公司于2024年完成全球首例恶性胶质瘤患者的NeuroD1 AAV基因治疗给药，2025年开启原位神经再生治疗脑卒中和阿尔茨海默病临床研究。

此次公布的临床研究数据验证了原位转分化技术临床应用的可行性，为胶质瘤和其他神经系统疾病的治疗带来希望。图片由园区科创委提供

据悉，此次公布的临床研究是全球率先开展的基于原位转分化技术治疗脑胶质瘤的临床研究。临床试验共11名患者，平均年龄48岁，所有患者均为常规手术、放化疗后复发的高危恶性脑胶质瘤患者。11名患者接受治疗后，整体病情控制率达54.5%：其中1名患者肿瘤完全消失，5名患者肿瘤停止生长、病情稳定。肿瘤完全消退患者无复发时长超13.1个月，一名病情稳定患者病情可控时长超11个月，且两人目前状态依旧稳定，疗效持久性可观。同时，受试者生存数据大幅刷新历史纪录，患者用药后平均生存期超13.2个月，1年存活率77.9%。对比传统治疗仅6-9个月的生存期，新药疗效提升十分显著。该研究验证了原位转分化技术临床应用的可行性，为胶质瘤和其他神经系统疾病的治疗带来希望。

生物医药是园区大力培育的“一号产业”，多年来，辖区聚焦创新药物、高端医疗器械、大健康等重点领域，打造生物医药及大健康产业集群，截至目前已集聚相关企业超2000家，2025年产业规模达1755亿元，入选国家高新区新赛道培育重点园区（细胞与基因治疗方向）。根据中国生物技术发展中心发布的全国生物医药产业园区竞争力榜单，园区综合竞争力位列全国第二，人才、合作两个单项竞争力均居全国第一。（苏报融媒记者 董捷/文）